TERAPIAS AVANZADAS (I)

El uso del término “advanced therapy” (terapia avanzada) surgió en Europa para denominar al conjunto de los nuevos medicamentos basados en terapia génica, terapia celular e ingeniería de tejidos. En concreto son medicamentos biológicos con las siguientes características y peculiaridades.

• a) Medicamento de terapia génica, tal como se define en el anexo I, parte IV, del . Real Decreto 1345/2007, de 11 de octubre
  Medicamento de terapia génica.- Un medicamento de terapia génica es un medicamento biológico con las características siguientes:
  a) incluye un principio activo que contiene un ácido nucleico recombinante, o está constituido por él, utilizado en seres humanos, o administrado a los mismos, con objeto de regular, reparar, sustituir, añadir o eliminar una secuencia génica;
  b) su efecto terapéutico, profiláctico o diagnóstico depende directamente de la secuencia del ácido nucleico recombinante que contenga, o del producto de la expresión genética de dicha secuencia.
  Los medicamentos de terapia génica no incluyen las vacunas contra enfermedades infecciosas (5).
• b) Medicamento de terapia celular somática, tal como se define en el anexo I, parte IV, del Real Decreto 1345/2007, de 11 de octubre.

Medicamento de terapia celular somática.-
Un medicamento de terapia celular somática es un medicamento biológico con las características siguientes:

a) contiene células o tejidos, o está constituido por ellos, que han sido objeto de manipulación sustancial de modo que se hayan alterado sus características biológicas, funciones fisiológicas o propiedades estructurales pertinentes para el uso clínico previsto, o por células o tejidos que no se pretende destinar a la misma función esencial en el receptor y en el donante;
b) se presenta con propiedades para ser usado por seres humanos, o administrado a los mismos, con objeto de tratar, prevenir o diagnosticar una enfermedad mediante la acción farmacológica, inmunológica o metabólica de sus células o tejidos.

A efectos de la letra a), no se considerarán manipulaciones sustanciales las enumeradas en concreto en el anexo I del Reglamento (CE) n.º 1394/2007.

• c) Producto de ingeniería tisular, tal como se define en el artículo 2.1.b) del Reglamento (CE) n.^o 1394/2007 del Parlamento Europeo y del Consejo, de 13 de noviembre de 2007.
  por «producto de ingeniería tisular» se entenderá aquel:
  — que contiene o está formado por células o tejidos manipulados por ingeniería, y
  — del que se alega que tiene propiedades, se emplea o se administra a las personas para regenerar, restaurar o reemplazar un tejido humano. Un producto de ingeniería tisular podrá contener células o tejidos de origen humano, animal, o ambos. Las células o tejidos podrán ser viables o no. Podrá también contener otras sustancias, como productos celulares, biomoléculas.
  Quedarán excluidos de la presente definición los productos que contienen o están formados exclusivamente por células y/o tejidos humanos o animales no viables, que no contengan células o tejidos viables y que no ejerzan principalmente una acción farmacológica, inmunológica o metabólica (1).
• d) Medicamento combinado de terapia avanzada, tal como lo define el artículo 2.1.d) del Reglamento (CE) n.^o 1394/2007 del Parlamento Europeo y del Consejo, de 13 de noviembre de 2007. Por «medicamento combinado de terapia avanzada» se entenderá el medicamento de terapia avanzada que cumple las siguientes condiciones:
  
  • tiene que incorporar, como parte integrante del mismo, uno o más productos sanitarios en el sentido del artículo 1, apartado 2, letra a), de la Directiva 93/42/CEE, o uno o más productos sanitarios implantables activos en el sentido del artículo 1, apartado 2, letra c), de la Directiva 90/385/CEE,
    
  • y su parte celular o tisular tiene que contener células o tejidos viables, o
    
  • su parte celular o tisular que contenga células o tejidos no viables tiene que poder ejercer en el organismo humano una acción que pueda considerarse fundamental respecto de la de los productos sanitarios mencionados.